Referat 15.11.2017

af Informationsmøde den 15. november 2017 på Gentofte Universitet Hospital.

 

Forskningssygeplejerske Svenja Andersen, som mange alfa 1’ere har haft kontakt med

gennem flere forsøg i Gentofte, fortalte om det aktuelle forsøg set fra en sygeplejerskes

synsvinkel.

Svenja fortalte, om tidligere forsøg, fra 2003 frem til 2014, hvor Sparta Studiet startede.

Hun fortalte at, Sparta Studie, er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontroleret forsøg

med det formål, at undersøge effekten af - og sikkerheden ved indgift af 2 doser (6o mg/kg

og 120 mg/kg)intravenøs alfa1-proteinase-hæmmer (human) ugentligt til forsøgspersoner

med emfysem som følge af alfa 1-antitrypsin mangel.

Essensen er: Tilbud om at deltage i et forsøg, hvor der ind i åren gives alfa-1 medicin 60 mg/kg,

eller (120/kg), eller placebo. Dette forsøg varer 3 år!  

 

Forsøget foregår to steder i landet, på Århus Universitets Hospital og Gentofte Universitet Hospital..

Behandlingsgrupperne er lige store. Den nye behandling bliver sammenlignet en Placebo behandling  og er afgørende for at kunne sige, om den nye behandling er bedre, lige så god, eller dårligere.

I et dobbeltblindt forsøg, ved hverken firmaet, der laver forsøget, patient eller læge, hvilken behandling den enkelte får.

 

Svenja fortalte videre om Ole Studiet.

 

Når de tre år i forsøget er gået, overgår forsøgspersonerne til Ole Studiet. Det er et tilbud

om, at deltage i et forsøg med indgift i åren af alfa 1-proteinase hæmmer (60 mg/kg) til

forsøgspersoner med Lungeemfysem. som følge af alfa -1 antitrypsin - mangel.              

Dette forsøg varer 2 år!                          

 

Hvorfor et nyt forsøg?

FDA kræver, at alle, der fremstiller Alpha 1-PI produkter gennemfører studier, der viser effekten

af deres produkter!

 

Foreningens nye formand Claus Astradsson fortalte, om tiden efter bruddet mellem

Alfa-1 Danmark og Lungeforeningen, og om de overraskende problemer, der opstod om alfa-1

foreningens fremtid.

Claus er lungetransplanteret og fortalte, om sine oplevelser af tiden før og efter transplantationen.

 

Herefter bød foreningen på et let traktement.

 

Aleksander Krag, professor i leversygdomme fra Odense Universitetshospital, holdt oplæg

under titlen ”Alfa-1 antitrypsin mangel - en glemt leversygdom”.

Aleksander fortalte bl.a. om, hvorfor man kan blive leversyg af alfa-1 mangel, og om nogle

af de nye metoder man kan bruge, til at opdage leversygdom.

Alfa-1 proteinet dannes i leveren, og ved alfa-1 mangel vil proteinet sidde fast inde i levercellerne.

Hos nogle personer vil det irritere leveren, så den begynder at danne arvæv.

De kan med tiden udvikle sig til sygdommen skrumpelever. Man ved ikke hvorfor nogle danner

arvæv, mens andre ikke gør. Udvikling af skrumpelever giver ikke symptomer før sygdommen er fremskreden. Men en af de nye teknikker, den såkaldte Fibroscanner, kan opdage forstadier til  sygdommen tidligt i forløbet. På trods af at alfa- 1 mangel kan give leversygdom, er det de færreste der får undersøgt leveren.

Der mangler stadig stor viden om, hvad der sker i leveren hos personer med alfa - 1mangel.

Alfa- 1 mangel er mest undersøgt hos børn, men risikoen for at udvikle skrumpelever hos voksne,

er ikke undersøgt. Der mangler viden om, hvilken rolle de forskellige genvariationer af alfa-1

mangel har.

Aleksander fortalte også om alfa-1 leverstudiet i Odense, hvor mere end 80 personer har deltaget.

Studiet er en del af et stort europæisk studie, hvor forskere fra mere end 11 lande er gået sammen

for at opnå bedre viden om, hvordan alfa 1 mangel påvirker leveren. Han præsenterede nogle

af de første resultater fra studiet. Her kunne man bl.a. se, at stivheden hos personer med ZZ

gentypen ligger højere sammenlignet med raske personer. Resultaterne tyder også på, at

gruppen af bærere (MZ ) har højere risiko for at udvikle arvæv i leveren, hvis de samtidig har

overforbrug af alkohol, eller ikke-alkoholisk fedtlever.

 

Studiet kører de næste 5 år, og har nogen interesse i at deltage, kan I kontakte Læge Linda S.

Møller på OUH (lmoeller@healt.sdu.dk eller tlf.20497144).

 

                                                                                                                                  Birgit

© Alfa-1.dk 2017-18